Un ensayo a nivel mundial impulsado por la compañía americana Alnylam, en el que participan la Clínica Universidad de Navarra, el Clinic de Barcelona y el Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca (Murcia) investiga un posible tratamiento que prevenga los ataques de porfiria aguda.
Se abre así en España la tercera fase del ensayo «Envision» a 75 pacientes de todo el mundo con ataques agudos frecuentes y sintomatología de difícil control, informa el centro sanitario navarro en un comunicado.
Las porfirias agudas son un grupo de enfermedades raras de transmisión hereditaria que afectan a la producción del hemo en el hígado, una sustancia importante a la hora de producir proteínas esenciales.
La porfiria aguda es una enfermedad que en Europa afecta a 1 persona de cada 15.000, aunque sólo entre un 10 y un 20 % padecen síntomas.
Además, es una dolencia con probabilidad incompleta de expresar síntomas en todos los individuos, por lo que se puede ser portador sin ser consciente de ello.
El único procedimiento terapéutico o fármaco que está disponible es la hematina, un tratamiento sintomático que se puede administrar durante el ataque agudo para aliviar los síntomas y prevenir complicaciones agudas graves, pero no hay una curación de la enfermedad.
Por ello, este nuevo ensayo abre las puertas a un posible fármaco que busca prevenir los ataques de dolor en las porfirias agudas.
Tras los buenos resultados obtenidos en los pacientes tratados en las primeras fases del estudio, se amplía el número de pacientes que serán tratados con un medicamento administrado por vía subcutánea y que inhibe la acumulación de los precursores responsables de los síntomas de la porfiria aguda.
Una vez finalizado el estudio, que dura dos años, si los resultados fueran positivos y el fármaco estuviera en el mercado, éste podría administrarse una vez al mes de forma ininterrumpida. EFE
