Últimas noticias
Lateral derecho Castillo de Javier
Lateral izquierda Castillo de Javier

La edición genética da otro paso en la investigación con dos nuevas técnicas

En los últimos años, la herramienta de edición genética CRISPR ha revolucionado la investigación en los laboratorios de todo el mundo y ahora dos nuevas técnicas -una llamada ‘Repair’ y otra una versión de CRISPR- prometen dar un paso más.

Una de estas técnicas se dirige al ácido de ribonucleico (ARN), sin modificar el genoma de manera permanente, y la otra desarrolla un nuevo “editor de bases”.

Ambas están recogidas en sendos estudios que se publican en Nature y Science.

El primer estudio, firmado por expertos del estadounidense MIT, presenta una nueva herramienta llamada “Repair” que edita el ARN y que tiene el potencial de tratar enfermedades sin afectar de manera permanente el genoma.

La edición de ARN en lugar de ADN tiene varias ventajas, según el estudio, entre ellas reducir las preocupaciones éticas asociadas con la modificación del ADN y proporcionar a los científicos un marco temporal más preciso para la edición en organismos vivos, por ejemplo, durante períodos clave de desarrollo.

Los doctores David Cox y Feng Zhang se basaron en el sistema CRISPR-Cas9, pero usando nuevas subfamilias de la proteína CAS (una enzima especializada en el corte del ácido nucleico o edición genética).

Enzima Cas13 y no Cas9

Los científicos descubrieron una versión activa de la enzima Cas13, llamada Cas13b y diseñaron una nueva versión de esta para lograr la edición de ARN.

Usando el método “Repair” lograron la edición genética de ARN con una eficiencia que varía entre el 20 % y el 40 %, y de hasta el 89 % en ciertos casos.

Los autores afirman que Cas13b puede corregir múltiples variantes, que por sí solas podrían no alterar el riesgo de enfermedad, pero que unidas sí pueden modificarla.

Para demostrar el potencial de esta técnica, el equipo trabajó con mutaciones que causan, entre otros males, la anemia de Fanconi y las introdujeron en células humanas para luego repararlas.

Técnico de laboratorio. NGG/EFE.Técnico de laboratorio. NGG/EFE.

En el otro estudio, los expertos desarrollaron un nuevo “editor de bases” que permite reparar directamente las uniones entre nucleótidos del genoma humano, cuyos errores se asocian a patologías humanas.

Los nucleótidos son unas biomoléculas que forman las cadenas de ADN: la adenina (A), la citosina (C), la guanina (G) y la timina (T).

La nueva herramienta, llamada editor de base de adenina (ABE) ha sido creada por un equipo de la universidad de Harvard y el Broad Institute del MIT, bajo la dirección de David Liu.

Los científicos crearon una máquina molecular que puede cambiar la unión de dos nucleótidos en la cadena “sin cortar la doble hélice (que forma el ADN), con gran eficiencia y prácticamente sin efectos indeseados”.

Lo que hace el editor es ‘engañar’ a una parte de los nucleótidos para luego reordenarlos y reparar así el problema, logrando un cambio permanente.

Apenas consecuencias indeseadas

Los científicos sostienen que este sistema es “muy eficaz”, comparado con otras técnicas de edición del genoma, para la corrección de mutaciones puntuales, y no hay apenas consecuencias indeseadas, como podrían ser inserciones, eliminaciones o conversiones no requeridas.

“Hemos desarrollado un nuevo editor de bases –una máquina molecular– que de una manera programable, irreversible, eficiente y limpia puede corregir las mutaciones en un genoma de células vivas”, explicó Liu.

Para demostrar el potencial de ABE, los científicos la usaron para corregir una mutación que causa hemocromatosis hereditaria, pero Liu advirtió de que se necesita investigar más antes de que este sistema pueda ser utilizado para tratar directamente a pacientes con enfermedades genéticas. Efe

Los padres de la edición genética creen necesario debatir sus límites éticos

Expertos urgen a acelerar el debate ético sobre la edición genética

Otras noticias publicadas

Responder

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *

*

Este sitio usa Akismet para reducir el spam. Aprende cómo se procesan los datos de tus comentarios.

Uso de cookies

Este sitio web utiliza cookies para que usted tenga la mejor experiencia de usuario. Si continúa navegando está dando su consentimiento para la aceptación de las mencionadas cookies y la aceptación de nuestra política de cookies, pinche el enlace para mayor información.plugin cookies

ACEPTAR
Aviso de cookies